Тригодишно момче од САД со тежок облик на рак на црниот дроб, кој не реагирал доволно на хемотерапија, останало без знаци на активна болест по само две инфузии со експериментална CAR-T имунотерапија.
Случајот, објавен во медицинското списание „New England Journal of Medicine“, привлекува особено внимание бидејќи CAR-T терапијата досега најголема примена и успех има кај одредени видови малигни заболувања на крвта, додека нејзината примена кај солидните тумори е далеку посложена.
Кај детето бил дијагностициран хепатобластом, малиген тумор на црниот дроб, кој веќе се проширил во белите дробови. Дополнително, постоеле наоди кои укажувале на можно ширење на болеста во коските.
Примарниот тумор бил со големина од 11,2 на 9,6 на 7,1 сантиметри.
Детето најпрво поминало низ три циклуси хемотерапија, по што лекарите го отстраниле туморот од црниот дроб. Следувале уште две операции за отстранување на метастазите во белите дробови.
И покрај сите овие третмани, болеста брзо се вратила и повторно се појавил тумор во белите дробови.
Тогаш момчето било вклучено во студијата CARE, која претставува прво клиничко испитување кај луѓе на оваа експериментална форма на CAR-T терапија.
Лекарите земале Т-клетки од самиот пациент и во лабораторија ги генетски модифицирале така што тие да можат да го препознаваат глипикан-3 (GPC3) – протеин кој во голема мера е присутен во клетките на одредени тумори на црниот дроб.
Во изменетите клетки биле внесени и гени за интерлеукин-15 и интерлеукин-21, со цел клетките подолго да преживуваат во организмот и да имаат посилна способност да ги напаѓаат туморските клетки.
Првите резултати биле забележани по само една инфузија
По првата инфузија лекарите регистрирале делумен одговор на терапијата. Снимките покажале дека болеста се намалува, а во крвта било забележано и намалување на нивото на алфа-фетопротеин – маркер кој може да укажува на активност на туморот.
Осум недели подоцна, детето ја примило и втората инфузија.
На контролните снимки направени по втората терапија повеќе немало знаци на активна болест. Единствено било забележано преостанато ткиво кое одговарало на лузни.
Следењето на состојбата продолжило и покажало дека 12 месеци по терапијата детето и понатаму било без знаци на болест.
Во текот на третманот, лекарите не регистрирале синдром на ослободување цитокини – сериозна имунолошка реакција која може да се појави по CAR-T терапија. Не била забележана ниту токсичност која би барала ограничување на применетата доза.
Како функционира CAR-T терапијата?
CAR-T терапијата се заснова на користење на сопствениот имунолошки систем на пациентот. Т-клетките се земаат од организмот, потоа во лабораторија се генетски модифицираат за подобро да ги препознаваат клетките на ракот, а по обработката повторно се внесуваат во организмот.
Овој пристап веќе има значајна примена кај одредени крвни малигнитети, но неговата ефикасност кај солидните тумори сè уште е предмет на интензивни истражувања.
Научниците оценуваат дека случајот е многу охрабрувачки, но истовремено предупредуваат дека е прерано да се заклучи оти истата терапија ќе биде успешна кај сите деца со хепатобластом.
Станува збор за еден пациент во рана фаза на клиничко испитување, па резултатот не е доволен за да се утврди колку терапијата е ефикасна и безбедна кај поголема група пациенти.
Испитувањата CARE и IMPACT продолжуваат, а нивната цел е да се соберат дополнителни податоци за ефикасноста и безбедноста на овој експериментален пристап кај повеќе пациенти.
